Može li razvoj lijekova umjetnom inteligencijom opravdati očekivanja, ako ne i premašiti ih?

Pokušaj dobivanja odobrenja Američke agencije za hranu i lijekove (engl. Food and Drug Administration – FDA) za lijek često se čini kao igranje lutrije za koju će ionako neizvjesno izvlačenje dobitnih brojeva biti održano tek za nekoliko godina. Naime, kako bi neki lijek mogao biti plasiran na tržište, obično je potrebno i više od deset godina kao i više od milijardu eura za sve faze kliničkih ispitivanja, a čak oko 90 posto lijekova nikada ne bude odobreno.

Dio problema leži u načinu na koji istraživači otkrivaju nove oblike liječenja, odnosno terapije. Tako su znanstvenici sve donedavno, ne bi li pronašli kemikaliju sposobnu za zaustavljanje primjerice proteina koji uzrokuje bolest, prvo trebali postaviti hipotezu, a potom provoditi nebrojna testiranja, pa još dodatnih testiranja kako bi utvrdili mogu li taj isti lijek učiniti učinkovitijim, sigurnijim i s duljim djelovanjem, što je vrlo rizičan i dugotrajan proces. Farmaceutska se industrija danas, uz pomoć umjetne inteligencije, nada kako će cijeli taj postupak učiniti bržim i predvidljivijim.

Dario Amodei, glavni izvršni direktor tvrtke Anthropic PBC, izjavio je kako će umjetna inteligencija dovesti do "eliminacije većine vrsta raka" jer omogućuje jednostavnije prilagođavanje terapije DNK-u pacijenta, a velike farmaceutske tvrtke, po svem sudeći, slažu se s njegovim optimizmom. Naime, u prva četiri mjeseca ove godine brojni farmaceutski divovi kao što su Eli Lilly, Sanofi i Novo Nordisk sklopili su više od 50 ugovora o licenciranju s tvrtkama koje se bave umjetnom inteligencijom kako bi ubrzali otkrivanje lijekova, što gotovo odgovara broju ugovora sklopljenih u cijeloj 2025. godini. Ako se ispune svi ugovoreni klinički i regulatorni ciljevi, proizvođači lijekova platit će svojim novim partnerima više od 30 milijardi dolara (25,73 milijardi eura), prema analizi Bloomberg Intelligencea.

Međutim, unatoč znatnim ulaganjima velikih farmaceutskih tvrtki u AI tehnologiju, postoji razlog za oprez. Na prvom mjestu je taj što FDA do sada još nikada nije odobrila terapiju razvijenu uz pomoć umjetne inteligencije, a osim toga još nitko ne zna jesu li modeli uopće osposobljeni proizvesti lijek koji će konačno biti odobren. Naime, neke terapije razvijene uz pomoć umjetne inteligencije nisu uspjele proći klinička ispitivanja, dok se kod drugih "uspjeh" svodi na relativno mala poboljšanja postojećih lijekova, a veća otkrića kod lijekova za teške bolesti poput Alzheimera nisu zabilježena. Istraživač lijekova i autor bloga o farmaceutskoj industriji In the Pipeline, Derek Lowe, potkrepljuje ove činjenice svojim saznanjima kako su rani uspjesi farmacije s umjetnom inteligencijom uglavnom uključivali bolesti kod kojih su temeljni uzrok i posljedice oboljenja bili dobro proučeni i kaže: "U tome nema ništa loše, no to zasigurno nije velika revolucija umjetne inteligencije kakvom je svijet percipira."

U svakom slučaju, navedeno nije obeshrabrilo farmaceutske tvrtke da umjetnu inteligenciju koriste u ranim fazama razvoja lijekova kako bi vidjeli što ona može učiniti. Tako znanstvenici farmaceutskih divova obučavaju modele umjetne inteligencije na velikim bazama podataka proteina, ključnih gradivnih blokova stanica. Uz pomoć AlphaFolda, modela čiji su tvorci dobitnici Nobelove nagrade, a koji razvija trodimenzionalne slike proteina, postaju sve brži u osmišljavanju molekula koje bi se mogle pretvoriti u terapije.

O ovoj brzini razvoja posvjedočio je izvršni direktor biotehnološke tvrtke Insilico Medicine usmjerene na razvoj lijekova umjetnom inteligencijom, Alex Zhavoronkov. Naime, potvrdio je kako im je od ideje za lijek do završetka pretkliničkih studija trebalo otprilike devet mjeseci, a za koji postupak je do sada bilo potrebno tri do pet godina, i rekao: "Umjesto da tražite iglu u plastu sijena, generirate hrpu savršenih igala."

Rezultati su u cijeloj industriji bili obećavajući. Barem je takav slučaj bio u početnim fazama ispitivanja, što potvrđuje studija tvrtke Boston Consulting Group iz 2024. provedena na više od 100 biotehnoloških tvrtki usredotočenih na primjenu umjetne inteligencije. Naime, studija je otkrila kako u prvoj fazi kliničkih ispitivanja, prvenstveno namijenjenoj ispitivanju sigurnosti, lijekovi stvoreni uz pomoć umjetne inteligencije imaju stopu uspjeha veću od 80 posto, što je mnogo više od dosadašnjeg prosjeka od oko 40 do 60 posto. Međutim, studija je dalje pokazala kako su istraživači otkrili izvjestan gubitak ove početne prednosti umjetne inteligencije. Naime, u drugoj fazi ispitivanja, u kojoj se utvrđuje djelotvornost lijeka, stopa uspjeha bila je samo oko 40 posto, što gotovo odgovara prosjeku unutar industrije.

Inače, Chris Meier, generalni direktor tvrtke, ujedno jedan od autora studije, upozorava na oprez pri donošenju zaključaka, s obzirom na to da je relativno malo lijekova proizvedenih uz pomoć umjetne inteligencije došlo do kasnijih faza ispitivanja. Međutim, ako se ovi podatci potvrde, kaže sljedeće: "To vam samo pokazuje kako je predviđanje učinkovitosti zaista velik problem."

Temeljni izazov jest taj što je značajan dio biologije čovjeka još uvijek nepoznat, a glavni se razlozi neuspjeha lijeka, primjerice kada znanstvenici ciljaju pogrešne enzime ili ne shvaćaju kako je lijek toksičan za ljude, ne mogu u potpunosti otkloniti umjetnom inteligencijom. U pogledu očekivanja kako će umjetna inteligencija učiniti razvoj lijekova bržim, jeftinijim i uspješnijim, bloger Lowe nazivajući se "kratkoročnim pesimistom i dugoročnim optimistom", dodaje: "Nije u osnovi nemoguće, ali je zaista, zaista teško i moramo znati puno više nego što sada znamo."

Nije zanemarivo i to što su se neki od proizvođača lijekova usredotočenih na primjenu umjetne inteligencije suočili s neuspjesima. Tako je prošle godine, Recursion Pharmaceuticals, tvrtka iz Salt Lake Cityja, inače u partnerskom odnosu s velikim farmaceutskim tvrtkama poput Sanofija i Rochea, te tehnološkim divovima poput Nvidije, smanjila broj zaposlenih za 20 posto i prestala razvijati neke lijekove nakon što je dobila razočaravajuće rezultate. Glasnogovornik Recursiona rekao je kako tvrtka daje prioritet lijekovima "kod kojih vjerujemo kako imamo diferencijalnu prednost". Tvrtka, inače osnovana prije 13 godina, još nije došla do završne faze ispitivanja nijednog svog lijeka. Izvršni direktor tvrtke, Najat Khan, izjavio je u intervjuu kako je trebalo vremena za izgradnju infrastrukture, uključujući skupove podataka koji se koriste za obuku AI modela tvrtke. Ipak, krajem prošle godine tvrtka je izvijestila o obećavajućim ranim rezultatima u liječenju rijetke bolesti koja može dovesti do razvoja kolorektalnog karcinoma. Khan je to nazvao njihovim "prvim kliničkim dokazom koncepta".

Inače, Khan je mišljenja kako se razvoj umjetne inteligencije već godinama bori s prevelikom pompom kao i prevelikom količinom skepticizma. Tvrtke unutar farmaceutske industrije, uključujući Recursion jesu "zaista usredotočene na prikazivanje konkretnih dokaza da možemo proizvoditi bolje lijekove", rekao je.

Još jedna tvrtka koja primjenjuje umjetnu inteligenciju, Generate Biomedicines, zaustavila je razvoj lijeka namijenjenog zaštiti imunokompromitiranih osoba od bolesti covid-19, navodeći kao razlog obustave "promjenjive tržišne uvjete" i visoke troškove provođenja kliničkog ispitivanja. Unatoč tome, ova osam godina stara biotehnološka tvrtka mogla bi postati prva koja je dobila odobrenje FDA-a za lijek stvoren uz pomoć umjetne inteligencije. Terapija namijenjena za teška stanja astme nedavno je ušao u završnu fazu ispitivanja, odnosno posljednju prepreku prije plasiranja supstance na tržište, a rezultati se očekuju u 2028. Inače, lijek nije osobito revolucionaran s obzirom na to da je riječ o samo poboljšanoj inačici već postojećeg lijeka za astmu time što će pacijenti lijek moći uzimati rjeđe, odnosno umjesto svaki mjesec, uzimat će ga svakih šest mjeseci. Izvršni direktor tvrtke, Mike Nally, kaže kako su si postavili skroman cilj, a taj je osigurati djelotvornost njihova lijeka proizvedenog uz pomoć AI-ja tijekom faze ispitivanja na ljudima. Zaključio je riječima: "Kako napredujemo, naš je cilj usmjeriti se na više stanja (bolesti) kod kojih je poznato da se inače ne mogu liječiti."

Za neke promatrače, činjenica da je umjetna inteligencija tako blizu stvaranja lijeka koji će ljudi zapravo konzumirati predstavlja prekretnicu samu po sebi. "Imate stvarne molekule koje su otkrivene i koje prolaze stvarna klinička ispitivanja, a neke su od njih i djelotvorne, što je za mene prilično uzbudljivo", rekao je Meier iz BCG-a.